□記者 俞陶然
  晚報訊 上周末,國際著名學術期刊《細胞乾細胞》在線發表了中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所李勁松研究組的成果,他們利用CRISPR-Cas9技術治愈了小鼠的白內障遺傳疾病。《科學家》雜誌對這項成果做了報道。CRISPR-Cas9技術介導的遺傳疾病治療研究,為人類基因治療提供了一條新的思路。
  遺傳疾病指遺傳物質的改變所導致的疾病,能通過生育遺傳給後代,是困擾人類健康的一類重要疾病。徹底根治遺傳疾病的方法,是通過基因治療的手段修複改變的遺傳物質,並將修複的遺傳物質遺傳給下一代,從而產生健康的後代。然而,科學家目前掌握的基因修飾手段還不能有效地對致病的基因序列進行修複,所以無法根治遺傳疾病。
  據李勁松研究員介紹,CRISPR-Cas9技術利用一段與靶序列相同的單導向RNA,引導Cas9核酸酶對特異靶向DNA進行識別和切割,造成DNA的雙鏈或單鏈斷裂;隨後,細胞會利用自身具備的兩種DNA修複機制對斷裂的DNA進行修複。這一技術簡單高效,自問世以來已被廣泛地應用於各種模式生物。
  為了驗證該技術是否能用於高效治療遺傳疾病,研究人員選擇小鼠白內障遺傳疾病模型進行研究。該模型小鼠攜帶顯性突變的Crygc基因,產生變性的晶狀體蛋白而發生混濁,攜帶一個突變位點的新生小鼠即表現出癥狀。研究人員設計了針對突變Crygc基因的sgRNA,在直接將sgR-NA和Cas9註入雜合子的受精卵中後,發現有1/3新生小鼠的白內障癥狀被治愈。治愈的小鼠可以通過生殖細胞將修複的Crygc基因傳遞到下一代,表明白內障遺傳疾病得到了根治。
  李勁松告訴記者,基因治療存在的一個潛在風險是脫靶效應,即Cas9被帶到非Crygc基因的位點進行了異常切割,破壞了原本正常的基因。在這項研究中,他們預測存在10個潛在的脫靶位點,然而在對這些位點進行DNA測序後,發現12只治愈的小鼠中只有兩隻在一個位點上存在脫靶現象。李勁松表示,今後研究還需要進一步提高治愈的效率,避免脫靶現象出現。  (原標題:科學家治愈小鼠白內障遺傳疾病)
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